FAQ - Domande frequenti

Il trapianto di cellule staminali emopoiètiche (CSE) indica l'infusione delle medesime in un soggetto malato allo scopo di ricostituire la normale ripresa delle normali componenti cellulari ed immunitarie del sangue. Le CSE possono essere autologhe (cioè del paziente stesso), allogèniche (da donatore diverso: familiare o volontario) o singèniche (da donatore gemello monovulare); quindi il trapianto si dirà, a seconda del donatore, autologo, allogènico oppure singènico.

Trapianto di cellule staminali autologhe o trapianto autologo

Un paziente portatore di una neoplasia maligna non guaribile con la terapia convenzionale, ma sensibile alle dosi di chemioterapici, è un potenziale candidato alla somministrazione di un carico di farmaci citotossici molto elevato. Questa terapia (regime di condizionamento) è definita sovramassimale, in quanto non consente il recupero ematologico spontaneo. In questo caso, il ripristino delle normali funzioni emopoiètiche viene affidato alla reinfusione di cellule staminali del paziente, in precedenza adeguatamente raccolte e conservate. La sorgente di CSE è quasi esclusivamente rappresentata dal sangue periferico, da dove le cellule vengono prelevate mediante procedura di afèresi.

Indicazioni: Le indicazioni per il trapianto autologo sono le neoplasie ematologiche e non tumori solidi, purché siano radio-chemiosensibili. La maggior parte dei trapianti autologhi (80%) viene eseguita per oncoemopatie, il restante per tumori solidi. L'età fino a cui è possibile accedere a tale procedura può essere 70 anni.

Trapianto di cellule staminale allogèniche

Il trapianto allogènico, mira ad una sostituzione completa del patrimonio ematologico (normale ed alterato) del paziente con cellule staminali ottenute da un idoneo donatore sano. Vi è quindi necessità di individuare un donatore idoneo per poter procedere. Tra i numerosi, ed in parte sconosciuti, sistemi antigenici di istocompatibilità, il principale è il sistema HLA (Human Leukocyte Antigens); l'identità assoluta per gli antigeni di questo sistema è, infatti, un requisito fondamentale per il successo del trapianto. L'estremo polimorfismo del sistema HLA nell'ambito della popolazione generale viene ristretto tra i familiari consanguinei, con possibilità di trovare un'identità HLA nel 25% della fratria. Di conseguenza, solo 1 paziente su 4, in media, ha la possibilità di essere avviato al trapianto allogènico. Visto il grande polimorfismo del sistema HLA, la probabilità, per un paziente, di trovare un donatore HLA identico al di fuori dell'ambito familiare sono bassissime: per tale motivo sono state costituite, nel mondo, banche informatizzate contenenti i risultati della tipizzazione HLA di milioni di donatori di cellule staminali emopoiètiche. In assenza di un donatore HLA identico tra i consanguinei del paziente, può essere attivata questa ricerca informatizzata. La probabilità di trovare un donatore è dell'ordine del 60% circa entro 8 mesi dall'inizio della ricerca e infatti questi trapianti rappresentano oggi circa il 40% di tutti i trapianti allogènici. I risultati sono sovrapponibili a quanto può essere ottenuto con un donatore familiare. L'obiettivo terapeutico che il trapianto allogènico si pone è la guarigione del paziente e questa dipende dalla eradicazione della malattia di base e ricostituzione dell'emopoièsi del donatore.

L'eradicazione della malattia di cui il paziente è affetto può essere perseguita con una duplice modalità:

tossica (chemio/radioterapia, il cosiddetto regime di condizionamento);
immunologica.

La reazione del trapianto contro il ricevente, Graft versus Host Disease (GvHD), che in sostanza rappresenta il risultato clinico dell'aggressione immunologica del donatore nei confronti del ricevente, si è spesso mostrata anche un'efficace aggressione immunologica contro la malattia di base. Le cellule staminali emopoiètiche utilizzate per il trapianto allogènico possono essere di origine midollare, (circa 40%) o del sangue circolante, (circa 60%) o del sangue del cordone ombelicale (circa 3%). Quanto all'età del paziente da trapiantare, tenendo conto che la GvHD è di entità crescente in funzione dell'età, si è convenzionalmente stabilito il limite massimo di 55-60 anni. In realtà, questo limite è spesso superato, quando le condizioni cliniche del paziente sono ottime e l'indicazione al trapianto è assoluta.

Indicazioni: Le indicazioni al trapianto allogènico sono rappresentate da affezioni ematologiche, maligne e non. Tra le affezioni non maligne, la principale è rappresentata dall'aplasia midollare severa non responsiva alla terapia immunosoppressiva, nella quale si ottiene la guarigione permanente in circa l'80% dei pazienti. Ottimi risultati vengono ottenuti anche nei bambini portatori di Talassemia maior. Infine, numerose malattie dovute ad errori congeniti enzimatici costituiscono precisa indicazione al trapianto allogènico. Le affezioni ematologiche maligne (leucemia acuta mieloide, leucemia acuta linfoblastica, leucemia mieloide cronica) rappresentano l'indicazione principale al trapianto allogènico (circa 90%).